E’ stato presentato a Palazzo Lombardia l’accordo di 3 anni tra Fondazione Telethon e Fondazione regionale per la ricerca biomedica (Frrb) per attività di finanziamento e promozione della ricerca sulle malattie genetiche rare.

L’intesa, fortemente incoraggiata da Regione Lombardia, ha come obiettivo la collaborazione tra le due Fondazioni per il sostegno di progetti nell’ambito ricerca biomedica sulle malattie genetiche rare. Contemporaneamente è impegnata anche per la realizzazione di iniziative ed eventi di promozione e valorizzazione della ricerca.

“Regione Lombardia – ha commentato il presidente Attilio Fontana – dimostra una grande attenzione al tema delle malattie rare, come conferma la recente deliberazione sul riordino della rete regionale per le malattie rare e la nascita dell’intergruppo consiliare dedicato a questo importante argomento. Il nostro obiettivo primario è promuovere un lavoro strutturato e approfondito, mettendo al centro il bene dei pazienti attraverso la ricerca, la prevenzione e la diffusione delle buone pratiche cliniche e diagnostiche”.

Malattie genetiche rare, accordo triennale da sette milioni

“La collaborazione tra la Fondazione regionale per la ricerca biomedica e la Fondazione Telethon – ha continuato – rappresenta un passo concreto verso una medicina sempre più personalizzata e di precisione, in grado di rispondere ai fabbisogni specifici della popolazione e di contenere gli impatti sulla spesa pubblica. Stiamo lavorando per mettere a disposizione degli Enti sanitari l’intero patrimonio di ricerca e sperimentazione, potenziando il collegamento tra studio e applicazione pratica. È fondamentale che ci sia un’azione condivisa per sburocratizzare i processi, dotandoci di regole chiare per gestire l’utilizzo dei dati in modo ottimale”.

“Il modello lombardo, basato su una proficua collaborazione tra pubblico e privato – ha concluso Fontana – rappresenta un esempio da seguire”.

Il primo esempio concreto di questa collaborazione è il bando congiunto per finanziare progetti di ricerca preclinica sulle malattie genetiche rare che si è appena chiuso.

Medicinali per malattie rare

“Siamo molto contenti che Regione Lombardia e Fondazione regionale ricerca biomedica – ha detto il presidente di Fondazione Telethon, Luca di Montezemolo – abbiano riconosciuto l’urgenza di promuovere la ricerca sulle malattie genetiche rare. Spesso, proprio a causa della loro rarità, non riescono infatti ad intercettare i grandi finanziamenti che giocoforza si muovono con logiche di mercato. La sinergia tra privato no-profit e settore pubblico può e deve colmare questo vuoto a beneficio dei tanti pazienti che aspettano risposte”.

Quasi 100 progetti da ricercatori lombardi

A questa edizione del bando sono stati presentati 196 progetti di ricerca di cui 95 in Regione Lombardia. Le iniziative saranno ora sottoposte ad una rigorosa valutazione e quelle selezionati per il finanziamento saranno annunciati a novembre.

A seguito di una manifestazione d’interesse della Frrb, volta ad individuare funding agency, a livello regionale, nazionale e internazionale con le quali concludere accordi istituzionali per promuovere a 360° la ricerca biomedica, è nata la collaborazione con Fondazione Telethon. L’intesa si è concretizzata con l’accordo quadro triennale che ha portato alla pubblicazione del bando congiunto ‘Multi-round call for research projects 2025 – 2027 – round I’.

I finanziamenti

Il bando prevede un impegno finanziario da parte di Frrb pari a 3 milioni di euro, da destinare agli Enti del Servizio sanitario regionale. A questi si aggiungono 4 milioni di euro mesi a disposizione da Fondazione Telethon.

“In quanto realtà di spicco nel mondo delle scienze della vita e, nello specifico, della ricerca biomedica – ha spiegato il presidente Andrea Donnini – saremo sempre impegnati nel realizzare collaborazioni con importanti realtà del panorama nazionale. L’importante – ha sottolineato – è che siano incentrate sui medesimi ambiziosi ideali. Abbiamo chiuso il 2024 con oltre 100 progetti attivi e puntiamo, per l’anno corrente, a fare sempre meglio”.

Le malattie rare dei bambini

Nel corso della conferenza stampa è stato illustrato uno tra i progetti che Fondazione Telethon intende sostenere, acquisite le necessarie autorizzazioni da parte delle autorità internazionali del farmaco. Riguarda, nello specifico, la produzione del medicinale necessario per il trattamento dei pazienti affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich (Was), una rara malattia genetica del sistema immunitario. Colpisce quasi esclusivamente i maschi e registra un’incidenza di 1 bambino ogni 250.000 nati ogni anno. La Was si manifesta fin dalla prima infanzia con ricorrenti infezioni, emorragie ed eczema. I pazienti, per questo, subiscono un alto rischio di sviluppare malattie autoimmuni e linfomi.
Le attuali opzioni di trattamento dei bambini affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich è un trapianto di cellule staminali emopoietiche, che è, tuttavia, fattibile solo in presenza di un donatore adeguato e comporta comunque potenziali complicazioni.

Fondazione Telethon

Fondazione Telethon è una delle principali charity biomediche italiane, nata nel 1990 per iniziativa di un gruppo di pazienti affetti da distrofia muscolare. La sua missione è di arrivare alla cura delle malattie genetiche rare grazie a una ricerca scientifica di eccellenza, selezionata secondo le migliori prassi condivise a livello internazionale. Attraverso un metodo unico nel panorama italiano, segue l’intera ‘filiera della ricerca’ occupandosi della raccolta fondi, della selezione e del finanziamento dei progetti e dell’attività di ricerca nei centri e nei laboratori della Fondazione. Sviluppa inoltre collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e industrie farmaceutiche per tradurre i risultati della ricerca in terapie accessibili ai pazienti.

Dalla sua fondazione ha investito in ricerca 698 milioni di euro, ha finanziato oltre 3.000 progetti con 1.771 ricercatori coinvolti e 637 malattie studiate.

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Regione: malattie genetiche rare, 7 milioni da Telethon e Fondazione Ricerca. 196 progetti, 96 in Lombardia